Нажмите "Enter", чтобы перейти к контенту

В США одобрено самое дорогое лекарство в мире, первое генное лечение гемофилии

Регулирующие органы здравоохранения США на этой неделе одобрили первую генную терапию гемофилии, одноразовое лечение нарушения свертываемости крови стоимостью 3,5 миллиона долларов.

Из отчета: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило Hemgenix, внутривенное лечение взрослых с гемофилией B, менее распространенной формой генетического заболевания, которое в первую очередь поражает мужчин.

В настоящее время пациенты часто получают дорогостоящие внутривенные инъекции белка, который способствует свертыванию крови и предотвращает кровотечение.

Производитель лекарств CSL Behring из Пенсильвании объявил цену в 3,5 миллиона долларов вскоре после одобрения FDA, заявив, что его препарат в конечном итоге снизит расходы на здравоохранение, поскольку у пациентов будет меньше случаев кровотечения и им потребуется меньше процедур для свертывания крови.

Согласно исследованию, процитированному Национальной медицинской библиотекой, цена делает Hemgenix самым дорогим лекарством в мире, легко превосходящим генную терапию Zolgensma от Novartis для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA), которая стоит около 2 миллионов долларов за дозу, а также однократное лекарство.

Как и большинство лекарств в США, большая часть стоимости нового лечения будет оплачиваться страховщиками, а не пациентами, включая частные планы и государственные программы.

После десятилетий исследований генная терапия начала менять методы лечения рака и редких наследственных заболеваний с помощью лекарств, которые могут модифицировать или исправлять мутации, заложенные в генетическом коде человека.

Hemgenix является первым таким средством для лечения гемофилии, и несколько других производителей лекарств работают над генной терапией для более распространенной формы заболевания, гемофилии А.

Будьте первым, кто оставит комментарий!

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *